News – GB – Edition du génome pour traiter la dégénérescence rétinienne humaine

IMAGE: Fournit un accès complet aux piliers critiques de la thérapie génique humaine: recherche, méthodes et applications cliniques
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New Rochelle, NY, 19 janvier 2021 – Les thérapies d’édition de gènes, y compris les systèmes CRISPR-Cas, offrent le potentiel de corriger les mutations causant des dégénérescences rétiniennes héréditaires, l’une des principales causes de cécité Les progrès technologiques dans l’édition de gènes, les problèmes de sécurité continus et les stratégies pour surmonter ces défis sont mis en évidence dans la revue à comité de lecture Human Gene Therapy Cliquez ici pour lire gratuitement l’article en texte intégral sur le site Web de Human Gene Therapy

“Actuellement, le domaine est en cours de développement rapide avec un certain nombre de stratégies d’édition de gènes concurrentes, y compris le knock-down spécifique à un allèle, l’édition de base, l’édition principale et l’édition d’ARN, sont à l’étude. Chacun offre un équilibre différent entre l’efficacité de l’édition ciblée et les risques hors cible », déclarent Kanmin Xue, Université d’Oxford et ses coauteurs «Tester ces technologies CRISPR nouvellement développées dans les tissus rétiniens humains, les organoïdes et in vivo aidera à mettre en évidence les approches thérapeutiques les plus viables pour le traitement des maladies rétiniennes héréditaires à l’avenir”

Caractérisant le domaine en évolution rapide de l’édition génomique basée sur CRISPR-Cas et les stratégies actuelles pour étendre les capacités de CRISPR-Cas9, l’article présente également l’édition épigénétique, les risques de l’édition génique rétinienne et des approches en développement pour contrôler l’activité Cas9 et améliorer la sécurité

“L’œil est une cible idéale pour l’édition de gènes in vivo Dr L’examen de Xue offre un excellent aperçu de l’état actuel de la technique », déclare le rédacteur en chef de Human Gene Therapy Terence R Flotte, MD, Professeur Celia et Isaac Haidak d’éducation médicale et doyen, prévôt et directeur général
Uty Chancelier, Faculté de médecine de l’Université du Massachusetts

Human Gene Therapy, le Journal officiel de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire et de huit autres sociétés internationales de thérapie génique, a été la première revue à comité de lecture dans le domaine et offre un accès complet aux piliers critiques de Human Gene Thérapie: recherche, méthodes et applications cliniques Le Journal est dirigé par le rédacteur en chef Terence R Flotte, MD, Professeur Celia et Isaac Haidak d’éducation médicale et doyen, prévôt et vice-chancelier exécutif de la faculté de médecine de l’Université du Massachusetts, et un comité de rédaction international estimé Human Gene Therapy est disponible en version imprimée et en ligne Des tables des matières complètes et un exemple de numéro sont disponibles sur le site Web de Human Gene Therapy

Mary Ann Liebert, Inc, les éditeurs sont connus pour créer des revues à comité de lecture faisant autorité dans de nombreux domaines prometteurs de la science et de la recherche biomédicale Son magazine spécialisé en biotechnologie, GEN (Genetic Engineering & Biotechnology News), a été le premier dans son domaine et est aujourd’hui la publication la plus lue de l’industrie dans le monde. Une liste complète des 90 revues, livres et magazines d’actualités de l’entreprise est disponible sur le Mary Ann Liebert, Inc, site Web des éditeurs

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