News – THAT – DNA-Based Gene Editing Technology May Improve Gene Discovery

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Dans un article publié dans le numéro du 8 avril de la revue Nature, le Somatic Cell Gene Editing Consortium des National Institutes of Health a fourni une mise à jour détaillée des progrès réalisés dans leurs efforts à l’échelle nationale pour développer des méthodes plus sûres et plus efficaces pour l’édition des génomes des maladies – cellules somatiques apparentées et réduction du fardeau de la maladie qui en résulte À propos des changements génétiques

La modification génétique permet aux scientifiques de modifier des parties de l’ADN d’un organisme et est considérée comme un traitement prometteur pour un certain nombre de maladies génétiques. De nombreux développements en laboratoire ont eu lieu au cours des dernières décennies, mais il reste encore de nombreux défis à surmonter. avant que la modification génique puisse être utilisée à grande échelle. Large parmi les patients

launched in 2018, le kit d’édition de gènes somatiques (SCGE) a réuni certains des principaux chercheurs dans le domaine pour faire avancer la découverte et accélérer la traduction des développements de l’édition de gènes somatiques in vitro dans le contexte clinique

Sur une période de six ans, les National Institutes of Health alloueront près de 190 millions de dollars US à SCGE pour réaliser le potentiel d’édition de gènes. Le résultat final sera une boîte à outils disponible gratuitement qui fournira à la communauté de recherche biomédicale avec soin a évalué les informations sur les éditeurs de génome et les méthodes de distribution et de suivi des molécules d’édition de gènes.

Les National Institutes of Health ont réalisé qu’il est important pour nous tous qui étudions l’édition de gènes de travailler ensemble vers un objectif commun que nous concevons des molécules qui peuvent entrer dans la cellule et cataloguer chacune d’elles. avec est une ressource très précieuse qui a été soigneusement évaluée pour ceux qui veulent introduire une modification Gènes pour les patients “

Lee a rejoint le consortium en 2019.Bien qu’une grande partie du travail du consortium se concentre sur les systèmes liés à CRISPER-Cas, le SCGE note qu’il est important de continuer à développer d’autres systèmes. Ils ont spécifiquement identifié une technologie d’édition de gènes à base de peptides qui a développé par Lee Carnegie Mellon et Peter Glaser de l’Université de Yale

«Bien que l’accent soit mis sur les systèmes liés à CRISPR-Cas au sein de SCGE, il est essentiel de continuer à explorer des systèmes alternatifs, en partie parce qu’ils peuvent différer à la fois par leur potentiel de conduction et leurs réponses biologiques ou immunitaires», a écrit le consortium. Dans la nature

Lors de la modification des gènes CRISPR-Cas dans les cellules qui ont été retirées du corps, le système d’acide nucléique peptidique (PNA) de Ly et Glazer est administré par voie intraveineuse et les cellules sont modifiées in vivo avec des nanoparticules, la molécule de PNA est attachée par paire à un cordon de donneur de l’ADN directement dans un gène cassé

At the, un chercheur de premier plan dans la technologie des acides nucléiques synthétiques, a programmé des molécules de PNA pour déverrouiller l’ADN double brin sur le site de mutation cible. L’ADN donneur du composé se lie à l’ADN défectueux de la cellule et déclenche la libération des mécanismes de réparation de l’ADN inné. le gène. Cette technique permet de traiter la bêta-thalassémie chez la souris adulte et chez la souris fœtale dans l’utérus

Le système d’édition de gènes PNA n’a pas le débit élevé des systèmes CRISPER-Cas, mais il a l’avantage d’être moins susceptible d’apporter des modifications hors cible. Selon Ly, cela signifie que leur approche pourrait être meilleure pour la génétique maladies qui n’ont besoin que de corriger un petit pourcentage de cellules pour induire une différence thérapeutique

for example, dans des études sur la bêta-thalassémie, Lee et Glaser ont constaté que la modification de seulement six à sept pour cent des cellules était thérapeutique.

Ly et Glazer prévoient d’affiner et d’améliorer davantage leur approche grâce à leur participation au SCGE, et ont hâte de partager leurs découvertes avec le consortium et la communauté biomédicale plus large

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